摘要：基因療法為免疫系統(tǒng)缺乏疾病及鐮狀細胞性貧血和白血病等血液疾病患者治療提供了新的希望,可以通過修改患者自身的血液干細胞來糾正潛在的遺傳問題?；虔煼ǖ闹委熯^程需要從患者血液中分離出小量的造血干細胞(HSC),然后將裝載在慢病毒載體(LV)的新基因插入至HSC中,以生成新的健康血細胞。然而,HSC對病毒具有高度的抵抗性,HSC通過干擾素誘導(dǎo)的跨膜(IFITM)蛋白攔截LV,因此治療過程中常需要高劑量或重復(fù)給藥才能實現(xiàn)治療性基因的校正。